ABD, dünyadaki en pahalı gen terapisini onayladı

26 Mayıs 2019 Pazar 04:59:12

ABD Gıda ve İlaç Dairesi , dünyadaki en pahalı ilacın dağıtımına yeşil ışık yaktı . Novartis tarafından en şiddetli spinal müsküler atrofi (Sma1) formu olan ve genellikle yaşamın ilk iki yılında ölümle sonuçlanan çocukların tedavisi için geliştirilen bir gen terapisidir . Tek doz ilaç, Zolgensma markası altında 2,125milyon dolar rekor fiyatla pazarlanacak.

Zolgensma bu nedenle piyasaya sunulan en pahalı tedavi yöntemidir. İlacı üreten İsviçre firması Novartis, ilacı yıllık 425 bin dolarlık taksitlerle ödemeyi isteyecek. Yöneticiler bu benzeri görülmemiş rakamı , terapinin "tek atış" olduğu gerçeğiyle haklı çıkardılar . Aslında, hastalar, artık yüz binlerce dolarlık tekrarlanan işlemlere maruz kalmak zorunda kalmayacaklar. 

Novartis CEO'su Vas Narasimhan , onayın "gen terapilerinin, spinal müsküler atrofi gibi potansiyel olarak ölümcül genetik hastalıkların tedavisini yeniden gözden geçirme konusunda alabileceği dönüşümsel etkinin kanıtı olduğunu" söyledi.